再生障礙性貧血（簡稱：再障）是造血系統比較常見的疾病，臨床主要表現為貧血、感染和出血💅🏽。我國在世界上屬於再障高發地區，兒童屬於高發人群♧，必須引起高度重視👨🏼🦳🚓。
再障不亞於白血病
現在存在一種認識誤區🔈，許多人說到嚴重的血液疾病就只知道白血病🤸🏼♀️。其實，再障也是需要足夠關註的血液病殺手👩🏽🚀，它不僅死亡率高，治療難度也比白血病高，而且存在歷年患病人數累積的情況，所以從總的患病率來看，再障高於白血病。
為什麽說再障難治呢？打個比方♧，骨髓是造血的器官👂🏿，就好比人類健康的土壤✖️，不斷生出新的果實——紅細胞、白細胞和血小板。而白血病就是無限製地生出很多具有腫瘤細胞特征的白細胞😼，所以對其治療的目標很明確，就是通過化療殺死那些病變的白細胞♙。但再障的性質就比較復雜，就如同土壤出了問題，長不出滿足健康需要的果實：紅細胞減少，會導致貧血，病人常需要輸血來維持生命；白細胞減少💫，會因為免疫功能下降而發生感染性炎症🪆；血小板減少👊🏿，病人容易發生嚴重出血等臨床病症。嚴重的貧血🏐🧜🏻♂️、感染和出血是導致病人死亡的主要原因。由於再障的發病機製比較復雜🎊，不像白血病的化療目標就是殺滅腫瘤細胞那樣明確🥥，即使治療有效，也需要至少3個月以上才能顯現出來，就像劣質土壤改造，再重新播種、等待收獲需要時間一樣。而在等待出現療效和造血功能恢復到比較理想的程度之前，病人始終處於危險狀態。急性重型再障的平均生存期只有3個月，所以再障的嚴重程度不亞於白血病。
免疫療法具有意義
異基因造血幹細胞移植（或者骨髓移植），是目前治療再障尤其是重型再障最有效的方法。但是👨👧👦，骨髓移植受到供體來源非常困難、治療費用極其昂貴和臨床風險很高等因素的限製，目前還難以廣泛地開展。
近20年來🤠，許多研究發現🤏，絕大多數再障（包括兒童再障）是由於體內免疫調節功能出現異常所致，即存在所謂的“免疫介導”致病機製📶。因此👨🚒，推動了有關免疫療法的研究，先後已經有抗胸腺細胞球蛋白/抗淋巴細胞球蛋白💪🏽、環胞菌素A、大劑量免疫球蛋白和大劑量甲基潑尼松龍等治療再障的有效免疫製劑問世。由於上述藥物治療重型再障的遠期療效與骨髓移植基本相同，國內外都有統計資料顯示🧑🏽🦳，有效率都在60%左右。因此，免疫抑製療法被國外權威專家譽為“骨髓移植的替代療法”🧏🏻♀️。在我國，目前難以普遍開展骨髓移植，采用這項先進療法🪔，更具有重大的現實意義。
病程越短療效越好
再障的發病原因很復雜🦸🏿，藥物💸、化學毒物、病毒感染、電離輻射等都有可能誘發疾病發生，尤其是絕大多數再障病人的發病原因找不到🤟🏽，因此很難做預防工作👨🦱。鑒於此，再障的及時診斷和早期有效治療🎭，非常重要🥶。
在總結兒童再障的臨床療效後發現，病程越短療效越好。因此，當病兒出現不明原因的貧血🧙🏿♀️、白細胞或血小板減少時🌼，必須考慮到再障的可能性。某些兒童再障會被誤診為營養不良性貧血、血小板減少性紫癜等等🤸🏽♂️，但按上述疾病進行治療👃🏻，療效很不好🦹🏿♀️，甚至疾病惡化🤞🏻，最後經過全面檢查才被確診為再障🦨，已延誤了有效的治療時機。因此，當發現患兒出現不明原因的或者一般治療療效不理想的各類血細胞減少時🫰🏻，必須全面分析血常規中所有項目的檢查結果，必要時應該毫不猶豫地進行骨髓檢查，以爭取盡早明確診斷和分型🔭。當然🧙🏽♂️，這種診斷的復雜過程，最好能在兒童血液病專科醫生的指導下進行。
堅持長期科學治療
第一，即使再障接受了任何有效的治療，出現療效的時間至少需要三個月至半年以上🦎，起效以後血象的逐漸恢復則需要更長的時間。因此，需要耐心地堅持至少數年的長期治療。第二，各種藥物都存在一定程度的副反應和治療風險♣️，因此必須在有經驗的專科醫師指導下進行科學地治療👰🏻♀️。第三💁🏽，病兒在治療和康復的過程中，應當避免接觸各類對骨髓造血可能產生不良影響的物質和環境，如各類含有苯的芳香類氣體、射線和某些藥物，尤其要盡量避免病毒感染。第四，家長一定要樹立治愈疾病的信心，配合醫生進行長期和有效的治療🦒。
（作者為上海恒达平台附屬恒达醫院兒科主任🧛🏻♂️，主任醫師🧔🏻♂️、教授；專家門診：每周三上午）
新民晚報 2009年6月15日
